San Francisco Frontiers - Nuovo imballaggio molecolare triplica l'efficacia della Crispr

Un nuovo microscopico 'imballaggio', composto da nanoparticelle avvolte in brevi filamenti di Dna, permette di migliorare il trasporto degli 'attrezzi' molecolari della Crispr verso le cellule bersaglio, triplicandone l'efficienza nel modificare il Dna. Il risultato, che apre la strada a nuove terapie geniche di precisione, è pubblicato sulla rivista dell'Accademia americana delle scienze (Pnas) dai ricercatori della Northwestern University, negli Stati Uniti. Il nuovo vettore per la Crispr si chiama Lnp-Sna (Lipid NanoParticle Spherical Nucleic Acids) e, oltre a migliorare notevolmente la somministrazione della Crispr, ne estende potenzialmente l'ambito di applicazione. Il segreto del suo successo è nel Dna che, oltre a formare un denso guscio protettivo, funziona anche come etichetta con tanto di indirizzo per la consegna: interagendo con i recettori di superficie delle cellule, determina in quali organi e tessuti veicolare gli attrezzi della Crispr facilitandone l'ingresso. Nei test di laboratorio condotti su diversi tipi di cellule umane e animali, gli Lnp-Sna sono penetrati nelle cellule con un'efficacia fino a tre volte superiore rispetto alle classiche particelle lipidiche utilizzate per i vaccini contro il Covid-19, con una tossicità inferiore e un'efficienza dell'editing genetico tre volte superiore. Le nuove nanostrutture hanno inoltre migliorato il tasso di successo delle riparazioni di precisione del Dna di oltre il 60% rispetto ai metodi attuali. "La Crispr è uno strumento incredibilmente potente che potrebbe correggere difetti genetici per ridurre la suscettibilità alle malattie e persino eliminarle", afferma Chad A. Mirkin, che ha guidato il nuovo studio. "Però è difficile far entrare la Crispr nelle cellule e nei tessuti che contano. Raggiungere ed entrare nelle cellule giuste (e nei punti giusti al loro interno) richiede un piccolo miracolo. Utilizzando gli Sna per fornire gli attrezzi necessari per l'editing genetico, abbiamo mirato a massimizzare l'efficienza di Crispr e ad ampliare il numero di tipi di cellule e tessuti a cui possiamo somministrarla".

D.Parker--SFF