San Francisco Frontiers - Dall'Italia un nuova terapia genica senza trapianto

Arriva dall'Italia una nuova terapia genica in grado di trasferire il gene sano direttamente alle cellule staminali del sangue in circolo: per fare ciò sfrutta una ristretta finestra temporale che si apre solo appena dopo la nascita. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature, si deve al gruppo guidato da Michela Milani, prima autrice dello studio, dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget) di Milano. L'innovativa strategia è stata sperimentata con successo nei topi e apre nuove strade per la cura di alcune malattie genetiche del sangue senza dover ricorrere al trapianto di cellule staminali o alla chemioterapia. Solitamente, le terapie geniche richiedono il prelievo delle cellule staminali del paziente, che vengono modificate geneticamente in laboratorio e poi reinfuse nel corpo dopo un trattamento con chemioterapia. In questo caso, i ricercatori hanno cercato un approccio alternativo, che potesse evitare questa procedura lunga e invasiva. Hanno così scoperto che nei topi neonati fino alle 2 settimane di vita il numero di cellule staminali in circolazione è molto più elevato rispetto agli animali più maturi: questa breve finestra temporale consente, quindi, di somministrare il gene sano direttamente nel flusso sanguigno.

K.Torres--SFF