San Francisco Frontiers - Verso il primo farmaco per una rara malattia autoimmune, bene i test clinici

Un trattamento che disattiva la parte del sistema immunitario 'impazzita' nella sindrome di Guillain-Barré potrebbe dimostrarsi la prima terapia mirata ad essere approvata per questa malattia autoimmune. È la speranza che arriva da uno studio clinico presentato al congresso dell'Accademia Europea di Neurologia che si è tenuto di recente a Ginevra. La sindrome di Guillain-Barré è una malattia rara che può svilupparsi in seguito a una banale infezione, se il sistema immunitario va 'in tilt' ed inizia ad attaccare i nervi. Sviluppato da un'azienda in California, il nuovo trattamento, chiamato tanruprubart, è un anticorpo monoclonale che agisce bloccando una proteina presente nel sangue chiamata C1q. Questo disattiva una branca del sistema immunitario, la via classica del complemento, che nella sindrome di Guillain-Barré è erroneamente indirizzata ad attaccare i nervi. In uno studio clinico di fase avanzata condotto in Bangladesh e nelle Filippine, 241 persone a cui era stata recentemente diagnosticata la malattia hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di tanruprubart o un'infusione di placebo. In media, i pazienti trattati con tanruprubart hanno avuto bisogno di 28 giorni in meno di ventilazione meccanica come aiuto per la respirazione e sette giorni in meno di terapia intensiva, e sono stati in grado di camminare autonomamente 31 giorni prima. Una percentuale maggiore ha anche riferito di sentirsi "nettamente meglio" dopo una settimana. In base a questi risultati, l'azienda ha recentemente presentato la domanda di approvazione per tanruprubart all'Agenzia europea per i medicinali (EMA). La speranza è ottenere l'approvazione nella prima parte del prossimo anno. L'azienda presenterà la domanda anche alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nei prossimi mesi.

D.Parker--SFF