San Francisco Frontiers - Ok Aifa a nuovo farmaco per malattia renale ultrarara

L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità di iptacopan, un farmaco per il trattamento della glomerulopatia da C3, una patologia renale ultrarara e progressiva. Il medicinale, a cui è stato riconosciuto lo status di innovatività, è la prima terapia autorizzata e rimborsata ad agire sulla causa della malattia e non solo sui sintomi. "Fino a oggi, la glomerulopatia da C3 era una patologia grave senza trattamenti mirati, con soluzioni disponibili di limitata efficacia e di conseguenza un'elevata probabilità di progressione verso dialisi o trapianto", spiega Luigi Biancone, direttore S.C. Nefrologia Dialisi Trapianto al presidio Molinette e Cto - Aou Città della Salute e della Scienza di Torino. "Con questa approvazione si colma un vuoto terapeutico significativo: la disponibilità di uno strumento che interviene selettivamente sulla causa alla base della malattia rappresenta un cambiamento rilevante nel panorama di cura". La glomerulopatia da C3 è una malattia che colpisce 1-1,5 persone ogni milione. Esordisce in età pediatrica, ma viene spesso diagnosticata in età di giovane adulto: entro dieci anni dalla diagnosi circa la metà dei pazienti può sviluppare insufficienza renale avanzata, rendendo necessario il ricorso alla dialisi o al trapianto di rene. La malattia è legata a un'attivazione del complemento, una componente del sistema immunitario, che causa l'accumulo della proteina C3 nei glomeruli e un danno progressivo al rene. Il nuovo farmaco agisce a monte di questo meccanismo riducendo l'attivazione incontrollata del complemento e contribuendo a proteggere i reni dal danno infiammatorio. Negli studi approvativi, la molecola ha dimostrato una riduzione del 35,1% della proteinuria, uno degli indicatori del danno renale. "Questo risultato conferma il nostro impegno nello sviluppo di soluzioni mirate per patologie complesse e ad alto bisogno clinico insoddisfatto", conclude Paola Coco, country chief scientific officer e head of medical affairs di Novartis Italia . "Il riconoscimento di innovatività attribuito alla molecola valorizza ulteriormente il contributo dell'innovazione terapeutica in questo contesto".

N.Flores--SFF