San Francisco Frontiers - Anemia da tumori del sangue, nuova molecola riduce trasfusioni

In Italia si stimano ogni anno, soprattutto in anziani con età superiore ai 70 anni, circa 3.000 nuovi casi di sindromi mielodisplastiche, un gruppo eterogeneo di tumori del sangue, in cui le cellule del midollo osseo non riescono a maturare in maniera corretta. L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l'estensione della rimborsabilità della molecola luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio. L'anemia grave costringe i pazienti, da un lato, a recarsi frequentemente in ospedale per sottoporsi a trasfusioni di sangue, dall'altro, ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare che il ferro in eccesso danneggi organi vitali come cuore, fegato e pancreas. Luspatercept, terapia che agisce sulla eritropoiesi inefficace del midollo, cioè la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi, ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni, con un impatto significativo sulla sopravvivenza a lungo termine e sulla qualità di vita e il 60% dei pazienti ha addirittura raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni. Con l'estensione della rimborsabilità da parte di Aifa, luspatercept cambia la pratica clinica diventando la nuova terapia di prima linea. "Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, pochi pazienti mostrano una risposta duratura agli agenti stimolanti l'eritropoiesi - spiega Matteo Della Porta, responsabile Unità leucemie, Humanitas Cancer Center di Milano e professore ordinario di ematologia all'Humanitas University -. Circa il 30% non è candidabile a riceverli o non ne trae beneficio e per un altro 30% hanno un effetto limitato nel tempo, non superiore a un anno. Luspatercept è il primo farmaco in 40 anni a dimostrare superiorità rispetto alla epoetina alfa, agente che stimola l'eritropoiesi e per decenni terapia di riferimento, riducendo in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale". Nelle forme più gravi, le sindromi mielodisplastiche possono evolvere in leucemia mieloide acuta, un tumore più aggressivo. "Nella maggior parte dei casi - prosegue Della Porta -, le cause della malattia sono sconosciute, perché non è noto il meccanismo che dà il via al processo di modifica del Dna di una delle cellule staminali del midollo osseo. Vi sono anche forme secondarie, legate all'esposizione a fattori di rischio professionale, ad esempio a sostanze chimiche come benzene, piombo o solventi. Inoltre, alcuni pazienti possono sviluppare la malattia in seguito a precedenti trattamenti con chemioterapia o radioterapia, utilizzati per curare altre neoplasie".

V.Perez--SFF