San Francisco Frontiers - Sindrome Was, Agenzia medicinali Ue raccomanda terapia genica

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per la commercializzazione nell'Unione Europea di etuvetidigene autotemcel, una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una rara e grave immunodeficienza genetica. È Fondazione Telethon ad annunciare l'ok alla terapia, sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (Sr-Tiget) di Milano. Il trattamento, sottolinea la fondazione, rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti nati con questa patologia. Il parere positivo del Chmp "conferma che anche la ricerca accademica, quando guidata da un forte senso di responsabilità verso i pazienti e condotta secondo standard industriali, può davvero cambiare la storia naturale delle malattie rare", ha dichiarato Ilaria Villa, direttrice generale della Fondazione. "Siamo orgogliosi che il lavoro iniziato nei nostri laboratori stia ora raggiungendo i pazienti europei, riaffermando il valore di un modello di ricerca che unisce scienza e cura". La terapia sarà disponibile per i pazienti presso l'Irccs Ospedale San Raffaele, centro di eccellenza nella terapia genica per questa ed altre malattie, dove è stata condotta la fase di sperimentazione clinica. Il dossier per l'autorizzazione della stessa terapia genica per Was negli Stati Uniti è in fase di revisione presso la Food and Drug Administration (Fda). Fondazione Telethon sottolinea che continuerà a collaborare con gli enti regolatori per rendere le terapie disponibili per tutti i pazienti idonei.

Z.Phillips--SFF