San Francisco Frontiers - Colite ulcerosa, cellule killer possono curare casi difficili

In un test condotto su un singolo paziente - una giovane donna di 21 anni - una terapia a base di cellule immunitarie geneticamente modificate (Car-T) è stata in grado di spegnere una forma di colite ulcerosa che non rispondeva a nessun trattamento farmacologico. La procedura è stata sperimentata da medici della Università Friedrich-Alexander di Erlangen-Norimberga, che chiariscono che non può essere proposta a tutti i malati e che occorrono ulteriori studi per verificarne l'efficacia. La paziente, spiegano i ricercatori sulle pagine del New England Journal of Medicine, era stata sottoposta a tutti i trattamenti disponibili e aveva rifiutato la colectomia, cioè l'asportazione di una parte del colon. Da qui, l'idea di ricorrere al trattamento con cellule Car-T, una terapia che si è dimostrata efficace per pazienti selezionati affetti da alcuni tumori. La strategia consiste nel modificare geneticamente i linfociti T del paziente allo scopo di far loro riconoscere una proteina bersaglio: in questo caso si tratta della proteina CD19, presente sul linfociti B, tra le cause dei processi infiammatori alla base della patologia. La somministrazione della terapia Car-T, effettuata dopo un ciclo di chemio, ha dato buoni risultati: "si è verificata una remissione clinica e biochimica che è stata mantenuta per tutto il periodo di follow-up di 14 settimane senza l'uso di altre terapie", spiegano i ricercatori. "Dal momento che questi risultati si basano su un singolo caso, sarà necessario trattare un maggior numero di pazienti con colite ulcerosa con cellule Car-T CD19 per valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento e valutare se determinati sottogruppi di pazienti siano particolarmente propensi a rispondere al trattamento", conclude il team.

M.Powell--SFF