San Francisco Frontiers - Diabete, primo trapianto di cellule senza immunosoppressori

Per la prima volta, un paziente con diabete di tipo 1 ha ricevuto un trapianto di isole pancreatiche da donatore senza dover assumere farmaci immunosoppressivi e senza incorrere in un rigetto. A rendere possibile il successo del trapianto, le speciali cellule, geneticamente modificate per non stimolare la reazione del sistema immunitario. La procedura, realizzata da un team dell'Università di Uppsala, in Svezia, è stata illustrata sul New England Journal of Medicine. "Si tratta di una prova di principio, non di una terapia efficace: la quantità di cellule trapiantate era molto bassa e i livelli di insulina prodotti sono minimi", precisa Lorenzo Piemonti, primario dell'Unità Operativa Medicina Rigenerativa e dei Trapianti dell'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Tuttavia, "per la prima volta, abbiamo evidenze che cellule pancreatiche geneticamente modificate possono sopravvivere nell'uomo senza la necessità di farmaci immunosoppressivi". Le cellule utilizzate nel trapianto fanno parte di una terapia sperimentale chiamata UP421. Si tratta di cellule pancreatiche ottenute da un donatore, poi modificate con la tecnica di editing genomico Crispr allo scopo di sfuggire al sistema immunitario del paziente. Le cellule sono state impiantate nell'avambraccio del paziente. L'obiettivo non era ottenere un risultato terapeutico, ma verificare se le cellule erano in grado di sopravvivere senza la terapia immunosoppressiva. A distanza di 12 settimane le cellule erano ancora vitali e secernevano insulina, a dimostrazione che la procedura aveva ottenuto gli effetti attesi. Serviranno ulteriori test, ma "se questo approccio verrà confermato, potrà rendere il trapianto di isole o di cellule pancreatiche una possibilità concreta per un numero molto più ampio di pazienti, migliorando la sicurezza e la qualità della vita, grazie all'eliminazione dei rischi legati all'immunosoppressione e alla possibilità di liberarsi dalle iniezioni quotidiane di insulina", sottolinea la presidente della Società Italiana di Diabetologia Raffaella Buzzetti.

A.Smith--SFF