San Francisco Frontiers - Emofilia B, primo paziente italiano curato con terapia genica

Questa mattina, al Centro Emofilia del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata per l'emofilia B (etranacogene dezaparvovec) è stata somministrata ad un paziente italiano. La terapia, con una unica infusione endovena, permette al fegato di produrre il fattore della coagulazione carente nella malattia liberando dai trattamenti ripetuti e da necessità di trasfusioni. "E' un passo importante nella gestione dell'emofilia B", commenta Flora Peyvandi, direttrice della struttura complessa di Medicina Interna - Emostasi e Trombosi del Policlinico. La terapia genica per l'emofilia B 'etranacogene dezaparvovec' è stata da poco autorizzata dall'Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale. Sfrutta un virus reso innocuo, per portare all'interno delle cellule del fegato il gene responsabile della produzione del fattore della coagulazione IX. È "un momento importante per la comunità dell'emofilia - ha dichiarato Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici - FedEmo - Grazie alla disponibilità di questa nuova opzione terapeutica, una singola infusione può cambiare la prospettiva di chi oggi convive con l'emofilia B, riducendo il peso della terapia e assicurando una maggiore serenità alle persone e alle loro famiglie".

J.Scott--SFF