San Francisco Frontiers - EEUU restringe un tratamiento para la distrofia muscular tras la muerte de dos adolescentes

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció el viernes que restringirá el acceso a un tratamiento innovador contra la miopatía de Duchenne, una enfermedad genética rara y grave, tras la muerte de dos adolescentes. La FDA dijo que limitará su uso ya aprobado y añadirá su advertencia más grave al tratamiento para esta enfermedad debilitante que provoca desgaste muscular.La decisión de restringir el tratamiento con Elevidys —que intenta frenar la progresión de la distrofia muscular— se produce después de que dos pacientes adolescentes murieran por insuficiencia hepática aguda tras recibir el tratamiento. Cuando comenzaron la terapia, ambos pacientes ya no podían caminar. A partir de ahora, la prescripción se limitará a personas que puedan caminar y tengan más de cuatro años.La distrofia muscular de Duchenne provoca deterioro muscular, incluso del corazón. La mayoría de los pacientes con esta devastadora condición son niños, con una esperanza de vida promedio de 28 años.Sarepta, la gigante biofarmacéutica estadounidense detrás de la terapia, suspendió la distribución del tratamiento a pacientes no ambulatorios.La FDA frenó los ensayos y anunció una revisión de seguridad en julio, y pidió a Sarepta que detuviera todos los envíos de Elevydis.La compañía dijo que continuaría proporcionando el tratamiento a los pacientes que podían caminar.